脊髄性筋萎縮症を治療するための化合物

Japanese Patent JP2015504057

A

本発明は、脊髄性筋萎縮症を治療するための化合物、当該化合物から得られる組成物、および、それらの使用を提供する。特定の実施形態において、本発明は、ＳＭＮ２遺伝子から転写されたｍＲＮＡへのＳＭＮ２のエクソン７の挿入を調節するために使用され得る形態の化合物を提供する。別の実施形態において、本発明は、ＳＭＮ１遺伝子から転写されたｍＲＮＡへのＳＭＮ１のエクソン７の挿入を調節するために使用され得る形態の化合物を提供する。さらに別の実施形態において、本発明は、ＳＭＮ１遺伝子およびＳＭＮ２遺伝子それぞれから転写されたｍＲＮＡへのＳＭＮ１およびＳＭＮ２のエクソン７の挿入を調節するために使用され得る形態の化合物を提供する。

ウォル，マシュー ジー．
チェン，グァンミン
チェ，スンギュ
ダッカ，アマル
ホァン，ソン
カープ，ゲーリー ミッチェル
イ，チャン−ソン
リー，チュンシー
ナラシムハン，ヤナ
ナリシュキン，ニコライ
パウシュキン，セルゲイ
チー，ホンヤン
ターポフ，アンソニー エイ．
ウィートール，マーラ エル．
ウェルチ，エレン
ヤン，ティアンレ
チャン，ナンジン
チャン，シァオイェン
チョウ，シン
ピナール，エマニュエル
ラトニ，ハッサン

JP2014550478A

February 05, 2015

December 28, 2012

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ピーティーシー セラピューティクス， インコーポレイテッド
エフ．ホフマン−ラ ロシュ アーゲーＦ． ＨＯＦＦＭＡＮＮ−ＬＡ ＲＯＣＨＥ ＡＫＴＩＥＮＧＥＳＥＬＬＳＣＨＡＦＴ

C07D311/16; A61K31/4184; A61K31/423; A61K31/428; A61K31/429; A61K31/439; A61K31/454; A61K31/496; A61K31/498; A61K31/4985; A61K31/5025; A61K31/506; A61K31/519; A61K31/5377; A61K31/551; A61P21/02; C07D407/04; C07D407/14; C07D409/04; C07D409/14; C07D413/04; C07D413/14; C07D417/04; C07D417/14; C07D471/04; C07D487/04; C07D487/08; C07D491/048; C07D495/04; C07D498/04; C07D513/04; C07D519/00

JP2005526749A	2005-09-08
JP2010513392A	2010-04-30
JP2008528496A	2008-07-31
JPH073179A	1995-01-06

WO2010049044A1	2010-05-06
WO2009124800A1	2009-10-15

CZERNEY, PETER; HARTMANN, HORST: "Heterocyclic substituted coumarins from β-chloropropeniminium salts", JOURNAL FUER PRAKTISCHE CHEMIE (LEIPZIG), vol. 324(2), JPN6017005570, 1982, pages 255 - 66, ISSN: 0003502590

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