Title:
ＨＩＶコレセプターＣＣＲ５の標的ノックアウトのためのＴＡＬエフェクターヌクレアーゼ
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2017514525
Kind Code:
A
Abstract:
ＨＩＶコレセプターＣＣＲ５の標的ノックアウトのための新規ＴＡＬエフェクターヌクレアーゼ（ＴＡＬＥＮ）に関し、一態様では、第１および第２のＴＡＬエフェクターヌクレアーゼモノマーを含むＴＡＬエフェクターヌクレアーゼ対であって、各ＴＡＬエフェクターヌクレアーゼモノマーが、ＩＩ型エンドヌクレアーゼ活性を有するエンドヌクレアーゼドメインと、それぞれが可変アミノ酸対ＲＶＤを持つ複数の反復単位を有するＴＡＬエフェクターＤＮＡ結合ドメインとを含み、かつ、ａ）第１のＴＡＬエフェクターヌクレアーゼモノマーのＴＡＬエフェクターＤＮＡ結合ドメインが、標的配列ＧＣＴＧＧＴＣＡＴＣＣＴＣＡＴＣＣＴＧ（配列番号１）に結合し、および／またはＲＶＤ配列ＮＨ ＨＤ ＮＧ ＮＨ ＮＨ ＮＧ ＨＤ ＮＩ ＮＧ ＨＤ ＨＤ ＮＧ ＨＤ ＮＩ ＮＧ ＨＤ ＨＤ ＮＧ ＮＮを含み、ｂ）第２のＴＡＬエフェクターヌクレアーゼモノマーのＴＡＬエフェクターＤＮＡ結合ドメインが、標的配列ＡＧＡＴＧＴＣＡＧＴＣＡＴＧＣＴＣＴＴ（配列番号２）に結合し、および／またはＲＶＤ配列ＮＩ ＮＮ ＮＩ ＮＧ ＮＮ ＮＧ ＨＤ ＮＩ ＮＨ ＮＧ ＨＤ ＮＩ ＮＧ ＮＨ ＨＤ ＮＧ ＨＤ ＮＧ ＮＧを含むＴＡＬエフェクターヌクレアーゼ対を提供する。【選択図】図１
Inventors:
Mock, Ulrike
Phase, Boris
Phase, Boris
Application Number:
JP2017510724A
Publication Date:
June 08, 2017
Filing Date:
May 04, 2015
Export Citation:
Assignee:
ADVANCED GENE & CELL TECHNOLOGIES LLC (AGCT LLC)
International Classes:
C12N15/09; A61P31/18; A61P43/00; C12N1/15; C12N1/19; C12N5/10; C12N9/22
Attorney, Agent or Firm:
Hitoshi Shinbo