Title:
遺伝子疾患の治療のための方法および組成物
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2015533786
Kind Code:
A
Abstract:
遺伝病のための方法および組成物が提供される。本明細書に開示されるものは、発現を改変するため、または鎌状赤血球症またはサラセミアのような遺伝子疾患（例えば、不足しているタンパク質を産生すること、疾患および／またはこれらのタンパク質を制御するタンパク質における欠損または異常）に含まれる１つ以上の遺伝子コードタンパク質を修正するための方法および組成物である。そのようなタンパク質の改変は、これらの遺伝子疾患の治療をもたらすことができる。【選択図】図１２
Inventors:
Cost, Gregory Jay.
Gregory, Philip Dee.
Gastin, dormitory
Holmes, Michael Sea.
Miller, Jeffrey Sea.
Passion, david
Lever, Edward Jay.
Like, Andreas
Urnov, Fiord
Zhang, Ray
Gregory, Philip Dee.
Gastin, dormitory
Holmes, Michael Sea.
Miller, Jeffrey Sea.
Passion, david
Lever, Edward Jay.
Like, Andreas
Urnov, Fiord
Zhang, Ray
Application Number:
JP2015530017A
Publication Date:
November 26, 2015
Filing Date:
August 29, 2013
Export Citation:
Assignee:
Sangammo Biosciences, Inc.
International Classes:
C07K14/47; A61K35/76; A61K38/00; A61K48/00; A61P7/00; A61P43/00; C07K19/00; C12N5/10; C12N15/09; C12Q1/68
Domestic Patent References:
| JP2007501626A | 2007-02-01 | |||
| JP2009502170A | 2009-01-29 | |||
| JP2008506359A | 2008-03-06 | |||
| JP2002534104A | 2002-10-15 |
Foreign References:
| WO2011097036A1 | 2011-08-11 |
Other References:
BMC BLOOD DISORDERS, 2012, 12:5, P.1-8, JPN6017023079, ISSN: 0003742670
STEM CELLS, 2011, 29:1717-1726, JPN6017023080, ISSN: 0003583159
STEM CELLS, 2011, 29:1717-1726, JPN6017023080, ISSN: 0003583159
Attorney, Agent or Firm:
Hidesaku Yamamoto
Natsuki Morishita
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto
Natsuki Morishita
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto