Title:
遺伝子置換及び抗炎症を介したデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する一段階遺伝子療法
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2022523038
Kind Code:
A
Abstract:
一実施形態では、本発明は、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターである、心筋組織及び骨格筋組織においてミニジストロフィン遺伝子及びＮＦ－κＢ／ｐ６５－ｓｈＲＮＡ遺伝子の両方を発現させるためのカセットを含むデュアルカセット遺伝子ビヒクルであって、当該ミニジストロフィン遺伝子が、筋肉特異的第１のプロモータ及び改変Ｍｃｋｅｎ（ＭＣＫ）エンハンサを含むコンストラクトに作動可能に連結されており、当該ＮＦ－κＢ／ｐ６５－ｓｈＲＮＡ遺伝子が、第２のプロモータの制御下にある遺伝子ビヒクルを提供する。また、このような遺伝子ビヒクルを含む医薬組成物、及びこのような遺伝子送達ビヒクル及び医薬組成物を使用するデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を回復させる方法も提供される。【選択図】図６Ａ
Inventors:
One, bottle
Hu, Freddie
Hu, Freddie
Application Number:
JP2021542570A
Publication Date:
April 21, 2022
Filing Date:
February 03, 2020
Export Citation:
Assignee:
University of Pittsburgh-of the Commonwealth System of Higher Education
International Classes:
A61K35/76; A61K38/17; A61K48/00; A61P21/04; A61P43/00; C12N7/01; C12N15/11; C12N15/113; C12N15/12; C12N15/864
Attorney, Agent or Firm:
Takashima Hajime
Mitsuyoshi Kamada
Kyoko Doi
Yaeko Tamura
Hirofumi Taima
Atsuko Akai
Tomiya Tosaki
Soichi Ogou
Mitsuyoshi Kamada
Kyoko Doi
Yaeko Tamura
Hirofumi Taima
Atsuko Akai
Tomiya Tosaki
Soichi Ogou