Title:
標的化された遺伝子発現のための合成イントロン
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2023549457
Kind Code:
A
Abstract:
本開示は、異常なＲＮＡスプライシング活性を有する細胞、例えば新生物細胞内での選択的スプライシングのために構成された人工核酸イントロンを提供する。人工イントロンは、５’スプライス部位、カノニカル３’スプライス部位、少なくとも１つのクリプティック３’スプライス部位、ピリミジンリッチドメイン、および少なくとも１つの分岐点を含んでもよい。人工イントロンが異常なＲＮＡスプライシング因子によってスプライシングアウトされた場合に、機能的タンパク質をコードする構成で、人工イントロンにエクソンを組み込む構築物も提供される。標的化された遺伝子治療法（例えば、がんにおける）、診断およびイメージング、ならびに薬物スクリーニングを含む本開示の選択的発現のプラットフォームを用いる方法も開示されている。
Inventors:
Bradley, Robert Kaye.
Abdel-Wahab, Omar
North, Christina
Benbarsh, Salima
Liu, Bo
Abdel-Wahab, Omar
North, Christina
Benbarsh, Salima
Liu, Bo
Application Number:
JP2023524347A
Publication Date:
November 27, 2023
Filing Date:
October 22, 2021
Export Citation:
Assignee:
Fred Hutchinson Cancer Center
Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
International Classes:
C12N15/11; A61K9/127; A61K9/51; A61K31/7088; A61K35/17; A61K35/76; A61K35/761; A61K35/763; A61K35/766; A61K38/18; A61K38/19; A61K38/20; A61K38/21; A61K38/46; A61K39/395; A61K45/00; A61K48/00; A61P35/00; A61P35/02; A61P37/04; A61P43/00; C12N15/09; C12N15/113; C12N15/12; C12N15/19; C12N15/52; C12N15/86; C12N15/861; C12N15/864; C12N15/867; C12N15/869; C12Q1/6897
Attorney, Agent or Firm:
Shusaku Yamamoto
Natsuki Morishita
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto
Natsuki Morishita
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
Kensaku Yamamoto