Title:
トランススプライシング分子
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2021520837
Kind Code:
A
Abstract:
本発明は、ABCA4遺伝子またはCEP290遺伝子内の1つまたは複数の変異を修正することができる核酸トランススプライシング分子（例えば、プレmRNAトランススプライシング分子（RTM））を特色とする。かかる分子は、ABCA4における変異と関連している障害、例えばスターガルト病（例えば、スターガルト病1型）、およびCEP290における変異と関連している障害、例えばレーバー先天性黒内障10型（LCA 10）の処置に有用である。また、本明細書に記載の発明により、ABCA4およびCEP290における変異を修正するための、ならびにABCA4およびCEP290における変異と関連している障害、例えばスターガルト病およびLCA 10を処置するための、該核酸トランススプライシング分子の使用方法を提供する。
Inventors:
Johnson Philip Earl.
Schnep Bruce Sea.
Bennett Jean
Dooly Scott Jay.
Fisher Krishna Jawaharlal
Sun Jun Wei
Schnep Bruce Sea.
Bennett Jean
Dooly Scott Jay.
Fisher Krishna Jawaharlal
Sun Jun Wei
Application Number:
JP2020557945A
Publication Date:
August 26, 2021
Filing Date:
April 17, 2019
Export Citation:
Assignee:
AstraZeneca UK Limited
Asidian Therapeutics Incorporated
Asidian Therapeutics Incorporated
International Classes:
C12N15/12; A61K9/08; A61K31/7088; A61K35/76; A61K48/00; A61P27/02; C12N7/01; C12N15/864
Domestic Patent References:
| JP2016516424A | 2016-06-09 |
Foreign References:
| WO2017087900A1 | 2017-05-26 |
Other References:
COLELLA, P. ET AL.: "Efficient gene delivery to the coneenriched pig retina by dual AAV vectors", INVESTIGATIVE OPHTHALMOLOGY AND VISUAL SCIENCE, vol. Vol. 55(13), JPN6023020756, 2014, ISSN: 0005065917
Attorney, Agent or Firm:
Hatsushi Shimizu
Masao Haruna
Hirotaka Yamaguchi
Toshi Gobe
Ryuichi Inoue
Toshimitsu Sato
Koichi Niimi
Tomohiko Kobayashi
Hideki Kodera
Masato Ozeki
Kazuya Kawamoto
Masao Haruna
Hirotaka Yamaguchi
Toshi Gobe
Ryuichi Inoue
Toshimitsu Sato
Koichi Niimi
Tomohiko Kobayashi
Hideki Kodera
Masato Ozeki
Kazuya Kawamoto