Title:
筋ジストロフィを処置するためのエキソンスキッピング組成物
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2016521119
Kind Code:
A
Abstract:
ヒトジストロフィン遺伝子における選択された標的部位に結合して、エキソン５３スキッピングを誘発することができるアンチセンス分子が記載されている。一局面において、ヒトジストロフィン遺伝子において選択された標的に結合してエキソンスキッピングを誘発することができる、長さが２０〜５０のヌクレオチドのアンチセンスオリゴマーが提供され、上記アンチセンスオリゴマーは、Ｈ５３Ａ（＋３６＋６０）、Ｈ５３Ａ（＋３０＋５７）、Ｈ５３Ａ（＋３０＋５６）、Ｈ５３Ａ（＋３０＋５５）およびＨ５３Ａ（＋３３＋５７）からなる群より選択されるエキソン５３標的領域に特異的にハイブリダイズする塩基の配列を含む。
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Inventors:
Bestwick, Richard K.
Frank, Diane Elizabeth
Frank, Diane Elizabeth
Application Number:
JP2016503219A
Publication Date:
July 21, 2016
Filing Date:
March 14, 2014
Export Citation:
Assignee:
Saleputa Therapeutics, Incorporated
International Classes:
C12N15/113; A61K31/685; A61P21/04
Domestic Patent References:
| JP2012506703A | 2012-03-22 | |||
| JP2016502858A | 2016-02-01 |
Foreign References:
| WO2012029986A1 | 2012-03-08 | |||
| WO2013112053A1 | 2013-08-01 | |||
| US8067571B2 | 2011-11-29 | |||
| US20100168212A1 | 2010-07-01 | |||
| WO2011057350A1 | 2011-05-19 |
Other References:
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SWENSON, D.L. ET AL., ANTIMICROB. AGENTS CHEMOTHER., vol. 53, no. 5, JPN6018047541, 2009, pages 2089 - 2099, ISSN: 0003933301
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中村昭則, 武田伸一, 脳と発達, vol. 42, JPN6018047544, 2010, pages 117 - 123, ISSN: 0003933303
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Attorney, Agent or Firm:
Hidesaku Yamamoto
Natsuki Morishita
Takatoshi Iida
Daisuke Ishikawa
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