Title:
ＨＳＤ１７Ｂ１３バリアントおよびその使用
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2024038085
Kind Code:
A
Abstract:
【課題】ＨＳＤ１７Ｂ１３バリアントおよびその使用を提供する。【解決手段】アラニンおよびアスパラギン酸トランスアミナーゼレベルの低下；慢性肝疾患のリスクの低下；ならびに単純な脂肪症からより臨床的に進行した段階の慢性肝疾患への進行の低減に関連することが発見されたＨＳＤ１７Ｂ１３バリアント、ＨＳＤ１７Ｂ１３バリアントに関連する単離された核酸およびタンパク質、ならびにこれらの核酸およびタンパク質を含む細胞が本明細書において提示される。ＨＳＤ１７Ｂ１３タンパク質をコードする組換えＨＳＤ１７Ｂ１３遺伝子または核酸を発現するためのヌクレアーゼ作用剤、外因性ドナー配列、転写活性化因子、転写リプレッサー、および発現ベクターの任意の組合せの使用を通じて細胞を改変するための方法も提供される。慢性肝疾患を有するかまたはそれを発症するリスクがある対象を処置するための治療および予防方法も提供される。【選択図】図１７
Inventors:
Noura S. Abourg-Husun
Omri Gottesman
Alexander Lee
Seapin Chen
Yulong Shin
Evangelos Pefanis
Sae Yamamoto Hartford
Jesper Gromada
Frederick E. Dewey
Alice Barras
Alan Sur Diner
Omri Gottesman
Alexander Lee
Seapin Chen
Yulong Shin
Evangelos Pefanis
Sae Yamamoto Hartford
Jesper Gromada
Frederick E. Dewey
Alice Barras
Alan Sur Diner
Application Number:
JP2023217935A
Publication Date:
March 19, 2024
Filing Date:
December 25, 2023
Export Citation:
Assignee:
REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.
International Classes:
C12N15/09; A61K31/7105; A61K31/713; A61K48/00; A61P1/16; A61P43/00; C12N5/10; C12N15/11; C12N15/113; C12N15/63
Attorney, Agent or Firm:
Shusaku Yamamoto
Natsuki Morishita
Natsuki Morishita