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Title:
合理的設計により増強された新規なAAVウイルスによる網膜における高効率の形質導入および側方への広がり
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2022523050
Kind Code:
A
Abstract:
本開示は、新しいカプシドバリアントAAV44.9(E531D)を含むrAAV粒子を提供する。本開示は、網膜障害の処置を包含する眼の処置のためのAAV44.9(E531D)を含むrAAV粒子もまた提供する。具体的な態様において、本開示は、対象の中心窩への網膜下注射の後、増強された側方への広がり(lateral spread)を呈する、ここで、中心窩の剥離が最小限に抑えられる、AAV44.9(E531D)カプシドを含むrAAV粒子を提供する。本開示はさらに、AAV44.9(E531D)カプシド、および異種核酸配列をコードするポリヌクレオチドを含む、rAAV粒子を提供する。rAAV粒子を、それを必要とする哺乳動物に投与することを含む処置の方法、および、rAAV粒子で光受容器細胞およびRPE細胞を形質導入させる方法もまた、提供される。

Inventors:
Boyer, Shannon E.
Boyer, Sanford El.
Application Number:
JP2021543230A
Publication Date:
April 21, 2022
Filing Date:
January 23, 2020
Export Citation:
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Assignee:
University of Florida Research Foundation, Inc.
International Classes:
C12N7/01; A61K31/7105; A61K35/76; A61K38/02; A61K39/395; A61K48/00; A61P27/02; C12N1/15; C12N1/19; C12N1/21; C12N5/10; C12N15/864
Attorney, Agent or Firm:
Kiyokazu