Title:
標的二本鎖ヌクレオチド配列の両鎖同時編集のための方法および組成物
Document Type and Number:
Japanese Patent JP2023525304
Kind Code:
A
Abstract:
本開示は、編集されるべき標的部位の二本鎖DNA配列の両鎖を同時編集するためのシステム、組成物、および方法を提供する。いくつかの側面において、システムは第1および第2のプライム編集因子複合体を含み、第1および第2のプライム編集因子複合体のそれぞれは(1)(i)核酸プログラム型DNA結合タンパク質(napDNAbp)および(ii)RNA依存性DNAポリメラーゼ活性を有するポリペプチドを含むプライム編集因子と;(2)スペーサー配列、gRNAコア、DNA合成鋳型、およびプライマー結合部位を含むpegRNAとを含み、DNA合成鋳型は所望のDNA配列またはその相補物をコードし、所望のDNA配列およびその相補物は、編集された部分を含む二重鎖を形成し、これが編集されるべき標的部位に取り入れられる。いくつかの側面において、システムは、それぞれがプライム編集因子とPEgRNAとを含む第1、第2、第3、および第4のプライム編集因子複合体を含む。編集されるべき標的部位の二本鎖DNA配列の両鎖を同時編集するための方法もまた提供される。本願においては、さらに、医薬組成物、ポリヌクレオチド、ベクター、細胞、およびキットが提供される。
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Inventors:
Ryu, David, Earl.
Anzaron, Andrew, Vito
Levy, Jonathan, Ma
Gao, Shin
Podlackey, Christopher, Jay.
Anzaron, Andrew, Vito
Levy, Jonathan, Ma
Gao, Shin
Podlackey, Christopher, Jay.
Application Number:
JP2022567857A
Publication Date:
June 15, 2023
Filing Date:
May 07, 2021
Export Citation:
Assignee:
THE BROAD INSTITUTE,INC.
International Classes:
C12N15/09; A61K35/12; A61K35/76; A61K48/00; A61P3/00; A61P25/00; A61P31/00; A61P35/00; A61P43/00; C12N1/15; C12N1/19; C12N1/21; C12N5/10; C12N15/63
Attorney, Agent or Firm:
Kiyoshi Kuzuwa